زیست شناسان در حال استفاده از CRISPR/Cas9 برای ویرایش ژنوم موش دارای دیستروفی عضلانی هستند. نتایج به دست آمده از این روش فراتر از انتظار بوده است.
در بین بیماری های کشنده ژنتیکی، یکی از مرگبار ترین آن ها دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) می باشد که در مردان سرتاسر دنیا از هر ۳۵۰۰ تولد یک نفر را درگیر می کند. این بیماری با از بین رفتن سریع ماهیچه ها و جایگزینی فیبرهای عضلانی با بافت چربی مشخص می شود. این جایگزینی باعث می شود که امید به زندگی در بیماران DMD به ۲۵ سال برسد.
در گزارش جدیدی که در مجله Science به چاپ رسیده است، زیست شناسان دانشگاه تگزاس با استفاده از قابلیت ویرایشگری CRISPR/Cas9، موفق به تصحیح جهش ژنتیکی مسئول DMD در موش شدند.
دکتر Eric Olson از دانشگاه تگزاس می گوید:
" ما سعی کردیم نقص ژنتیکی مسئول DMD را درمان کنیم و خوشحالیم که این روش در موش موفق بوده است. این بررسی نتایجی داشت که ما هرگز تصور آن را نمی کردیم."
یکی از دانشجویان این آزمایشگاه Chengzu Long می افزاید:
" در ابتدا ما فرض کردیم که اگر ۴۰% از ژن ها را تصحیح کنیم می توانیم ۴۰% ماهیچه ها را نجات دهیم. اما چیزی که در حقیقت متوجه شدیم این بود که ماهیچه ها، حتی در حیواناتی با درصد پایین ژن های تصحیح شده، به صورت پیش رونده ای ترمیم می‌شوند."
پیشرفت بهبود، سه تا نه هفته ادامه داشته و به میزان قابل توجهی سلامت حیوانات بازیابی شده است. گروه Olsen این واقعه را مرهون برتری انتخابی سلول های ترمیم شده و فعالیت آنها در ترمیم ماهیچه های دچار نقص می داند.
اکنون این آزمایشگاه مشغول یافتن دیگر نتایج مفید استفاده از CRISPR/Cas9 می باشد و Olsen می گوید استفاده از این ژن ها در حال حاضر پیشرفتی در زمینه بهبود بیماری ها در جانوران بالغ است.
دکتر Olsen می افزاید:
" در واقع، این یافته می تواند روزی برای درمان بسیاری از دیستروفی های عضلانی به کار رود. معتقد هستیم ترمیم ژنی یک روش درمانی در آینده برای درمان بیماری های ژنتیکی است."
منبع: Science